ALS: "Ainutlaatuiset" solut voivat avata uusia tapoja hoitoon
Amyotrofinen lateraaliskleroosi tai ALS on progressiivinen neurodegeneratiivinen sairaus, joka johtaa liikkumista hallitsevien hermosolujen kuolemaan, jolloin ihmiset eivät pysty liikkumaan ja lopulta hengittämään. ALS on kohtalokas ja toistaiseksi parantumaton. Voivatko uudet havainnot tuoda toivoa uusille terapioille?
ALS, joka tunnetaan myös nimellä Lou Gehrigin tauti, vaikuttaa noin 30000 ihmiseen pelkästään Yhdysvalloissa.
Silti sen syyt ovat suurelta osin tuntemattomia. Tällä hetkellä ei ole parannuskeinoa, ja vain vähän hoitoja elämänlaadun parantamiseksi tai elinajanodotteen pidentämiseksi on käytettävissä.
Tälle sairaudelle on joskus ominaista "keskitetty puhkeaminen", mikä tarkoittaa sitä, että oireet ilmaantuvat yksi kerrallaan tietyllä alueella, kuten käsivarressa, ennen kuin ne leviävät muuhun kehoon.
Siten, kun selkäytimen ja aivojen motoriset hermosolut alkavat kuolla, ALS-potilaalla voi ensin esiintyä halvaantumista yhdessä, sitten toisessa ja niin edelleen, kunnes hengityslihaksia käyttävät motoriset solut kuolevat, jolloin henkilö ei pysty hengittää.
Tällä hetkellä "kukaan testi ei voi antaa lopullista diagnoosia ALS: stä" kansallisen neurologisten häiriöiden ja aivohalvauksen instituutin mukaan, ja lääkärit diagnosoivat lopulta sairauden sen oireiden perusteella.
Tästä syystä useimmat ALS-potilaat saavat diagnoosinsa, kun tila on jo edennyt näkyvässä määrin.
Chicagon Illinoisin yliopiston uusi tutkimus on tunnistanut ensimmäistä kertaa joukon biomarkkereita, jotka erottavat ALS-potilaat muista kuin neurodegeneratiivisesta sairaudesta.
Nämä havainnot, joista tutkijat raportoivat vuonna Taudin neurobiologia, voisi auttaa lääkäreitä diagnosoimaan tilan aikaisemmin, ja ne voivat myös avata uusia keinoja kohdennetun hoidon tutkimukselle.
Solut eivät ole koskaan raportoineet ALS: ssä
Uudessa tutkimuksessa tutkijat analysoivat uudelleen näytteet motorisista hermosoluista ja niihin liittyvistä soluista, jotka oli kerätty ALS: n vuoksi kuolleiden henkilöiden ja terveiden ihmisten, joilla ei ole neurodegeneratiivista tilaa, selkäytimistä.
Tutkijat olivat tarkastelleet näitä näytteitä jo vuonna 2010, kun he vertailivat solupopulaatioita analysoimalla kunkin geeniekspressiota. Tutkijat olivat keränneet näytteet selkäytimen alueilta, joihin ALS-potilaat kärsivät vähemmän.
"Koska selkäytimen alueilla on tapahduttava solumuutoksia niiden alueiden vieressä, joilla tauti on selvästi vaikuttanut selkärangan motorisiin hermosoluihin, halusimme tarkastella näiden vierekkäisten alueiden neuroneja selvittääkseen, poikkeavatko ne terveestä kudoksesta", kertoo lyijy tutkija tohtori Fei Song.
”Heikentävällä taudilla ei ole tehokasta hoitoa taudin etenemisen pysäyttämiseksi, ja on vain kaksi lääkettä, jotka voivat pidentää potilaan eloonjäämistä muutamalla kuukaudella. Joten uusia lääkekohteita, etenkin niitä, jotka voitaisiin antaa taudin varhaisemmissa vaiheissa, tarvitaan kipeästi ”, hän jatkaa.
Ryhmä oli jo tunnistanut joitain merkittäviä eroja neuronien ja muiden solujen välillä ALS-potilaiden piikissä ja terveiden yksilöiden piireissä.
Nykyisessä tutkimuksessa tutkijat päättivät arvioida nämä näytteet uudelleen uudella bioinformatiikan analyysimenetelmällä arvioidakseen uudelleen alun perin kerätyt geneettiset tiedot.
Tämä antoi tiimille mahdollisuuden tunnistaa tietyntyyppiset solut kerätyistä näytteistä. Tutkijat havaitsivat siten, että polttovälin aiheuttamaan ALS: ään kuolleilla ihmisillä oli erityyppisiä motorisia hermosoluja verrattuna terveisiin henkilöihin.
Lisäksi nämä erot liittyivät mikrogliaan ja astrosyytteihin, kahden tyyppisiin erikoistuneisiin hermosoluihin, jotka eivät vaikuttaneet terveiden osallistujien näytteistä, jotka on kerätty samoilta selkäytimen alueilta.
"Kun tutkimme tietoja, oli selvää, että ALS-potilaiden soluseos oli hyvin erilainen kuin potilailla, joilla ei ollut neurodegeneratiivista sairautta", toteaa tohtori Song.
Nämä havainnot, ryhmän mukaan, voivat tulevaisuudessa antaa heille mahdollisuuden ymmärtää paremmin joitain ALS: n taustalla olevia mekanismeja ja kenties suunnitella kohdennettuja terapeuttisia strategioita.
”Löysimme näiltä potilailta uudenlaisen ja ainutlaatuisen motoristen hermosolujen alatyypin, jota ei ole koskaan aiemmin raportoitu. Nyt kun olemme tunnistaneet ALS-potilailla esiintyvät uudet motoristen hermosolujen ja mikroglia-alatyypit, voimme alkaa tutkia edelleen heidän rooliaan taudin etenemisessä. "
Tohtori Fei Song
