Kuinka kliiniset tutkimukset toimivat ja kuka voi osallistua?

Kliiniset tutkimukset ovat tutkimuksia, joiden tarkoituksena on selvittää, onko lääketieteellinen strategia, hoito tai laite turvallinen ihmisten käyttöön tai kulutukseen.

Nämä tutkimukset voivat myös arvioida, kuinka tehokas lääketieteellinen lähestymistapa on tiettyihin olosuhteisiin tai ihmisryhmiin.

Kaiken kaikkiaan ne lisäävät lääketieteellistä tietämystä ja tarjoavat luotettavaa tietoa terveydenhuollon päätöksenteon ja ohjeiden auttamiseksi.

Osallistujien turvallisuuden varmistamiseksi kokeilut aloitetaan pienillä ryhmillä ja tutkitaan, aiheuttaako uusi menetelmä haittaa vai epätyydyttäviä sivuvaikutuksia. Tämä johtuu siitä, että laboratoriossa tai eläimissä onnistunut tekniikka ei välttämättä ole turvallinen tai tehokas ihmisille.

Nopeat tiedot kliinisistä tutkimuksista

• Kliinisillä kokeilla pyritään selvittämään, onko lääketieteellinen strategia, hoito tai laite turvallinen ja tehokas ihmisille käytettäväksi tai kulutettavaksi.
• Kokeilut koostuvat neljästä vaiheesta, ja ne voivat keskittyä: hoitoon, ennaltaehkäisyyn, diagnostiikkaan, seulontaan, tukihoitoon, terveyspalveluiden tutkimukseen ja perustieteeseen.
• Tutkimusryhmään kuuluu todennäköisesti lääkäreitä, sairaanhoitajia, sosiaalityöntekijöitä, terveydenhuollon ammattilaisia, tutkijoita, datapäälliköitä ja kliinisten tutkimusten koordinaattoreita.
• Osallistumiseen voi liittyä sekä riskejä että etuja.Osallistujien on luettava ja allekirjoitettava ”tietoon perustuva suostumus” -asiakirja ennen liittymistä kokeiluun.
• Riskejä hallitaan ja seurataan, mutta lääketieteellisten tutkimusten luonne tarkoittaa, että jotkut riskit ovat väistämättömiä.

Mitä ovat kliiniset tutkimukset?

Kliinisten tutkimusten päätarkoitus on tutkimus. Kokeiden tarkoituksena on lisätä sairauksien tai tilojen hoitoon, diagnosointiin ja ehkäisyyn liittyvää lääketieteellistä tietoa.

Kliiniset tutkimukset ovat tutkimuksia, joiden tarkoituksena on selvittää, onko lääketieteellinen strategia, hoito tai laite turvallinen ihmisten käyttöön tai kulutukseen.

Tutkimuksissa noudatetaan tiukkoja tieteellisiä standardeja ja ohjeita, joiden tarkoituksena on:

• suojella osallistujia
• tuottaa luotettavia ja tarkkoja tuloksia

Ihmisillä tehdyt kliiniset kokeet tapahtuvat pitkän, järjestelmällisen ja perusteellisen tutkimusprosessin loppuvaiheessa.

Prosessi alkaa usein laboratoriossa, jossa kehitetään ja testataan uusia konsepteja.

Eläinkokeiden avulla tutkijat voivat nähdä, miten lähestymistapa vaikuttaa elävään kehoon.

Lopuksi ihmiskokeet suoritetaan pienissä ja sitten suuremmissa ryhmissä.

Kokeita voidaan suorittaa:

• Arvioi yksi tai useampi sairauden, oireyhtymän tai tilan hoitotoimenpide, kuten lääkkeet, lääkinnälliset laitteet tai lähestymistavat leikkaukseen tai hoitoihin
• Arvioi tapoja estää tauti tai tila esimerkiksi lääkkeiden, rokotteiden ja elämäntapamuutosten avulla
• Arvioi yksi tai useampi diagnoosi, joka saattaa tunnistaa tai diagnosoida tietyn taudin tai tilan
• Tutki tunnistusmenetelmiä tilan tai riskitekijöiden tunnistamiseksi
• Tutustu tukihoitomenettelyihin kroonista sairautta sairastavien ihmisten mukavuuden ja elämänlaadun parantamiseksi

Kliinisen tutkimuksen tulos voi tunnistaa, onko uusi lääketieteellinen strategia, hoito tai laite:

• on positiivinen vaikutus potilaan ennusteeseen
• aiheuttaa odottamattomia vahinkoja
• ei ole positiivisia etuja tai sillä on kielteisiä vaikutuksia

Kliiniset tutkimukset voivat tarjota arvokasta tietoa hoidon kustannustehokkuudesta, diagnostisen testin kliinisestä arvosta ja siitä, miten hoito parantaa elämänlaatua.

Kliinisen tutkimuksen tyypit

Kaikilla kliinisillä kokeilla on ensisijainen tarkoitus. Nämä voidaan jakaa seuraaviin luokkiin:

• Hoito: Uusien hoitojen, uusien lääkeyhdistelmien tai uusien lähestymistapojen testaaminen leikkaukseen tai terapiaan
• Ennaltaehkäisy: Tutkitaan tapoja parantaa tautien ehkäisyä tai uusiutumista esimerkiksi lääkkeiden, vitamiinien, rokotteiden, mineraalien ja elämäntapamuutosten avulla
• Diagnostinen: Parannettujen testaustekniikoiden ja -menetelmien löytäminen sairauksien ja tilojen diagnosoimiseksi
• Seulonta: Testataan paras menetelmä tiettyjen sairauksien tai terveysolosuhteiden tunnistamiseksi
• Tukihoito: Menettelyjen tutkiminen kroonisessa tilassa olevien potilaiden mukavuuden ja elämänlaadun parantamiseksi
• Terveyspalvelututkimus: Terveydenhuollon toimittamisen, prosessin, hallinnan, organisoinnin tai rahoituksen arviointi
• Perustiede: Intervention toiminnan tutkiminen

Miksi kliiniset tutkimukset ovat tärkeitä?

Kliiniset tutkimukset auttavat parantamaan ja edistämään lääketieteellistä hoitoa. Tutkimukset tarjoavat tosiasioita, joita voidaan käyttää potilaan hoidon parantamiseen.

Kliinistä tutkimusta tehdään vain, jos lääkärit eivät ole tietoisia seuraavista tekijöistä:

• toimiiko uusi lähestymistapa ihmisillä tehokkaasti ja onko se turvallista
• mitkä hoidot tai strategiat toimivat parhaiten tietyissä sairauksissa ja yksilöryhmissä

Kuinka kliiniset tutkimukset toimivat?

Kliinisen tutkimuksen perustamiseen, suorittamiseen ja seurantaan liittyy useita elementtejä.

Kliiniset tutkimukset

Protokolla on kliinisen tutkimuksen kirjallinen kuvaus. Se sisältää tutkimuksen tavoitteet, suunnittelun, menetelmät, tieteellisen taustan ja tilastotiedot.

Koe noudattaa kattavaa suunnitelmaa tai protokollaa. Protokolla on kliinisen tutkimuksen kirjallinen kuvaus.

Se sisältää tutkimuksen tavoitteet, suunnittelun ja menetelmät, asiaankuuluvan tieteellisen taustan ja tilastotiedot.

Avaintiedot, jotka sisällytetään, voivat olla:

• osallistujien lukumäärä
• kuka voi osallistua
• mitä testejä annetaan ja kuinka usein
• kerättävien tietojen tyypit
• tutkimuksen pituus
• yksityiskohtaiset tiedot hoitosuunnitelmasta

Vältä ennakkoluuloja

Tutkijoiden on toteutettava toimenpiteitä ennakkoluulojen välttämiseksi.

Bias viittaa ihmisen valintoihin tai muihin tekijöihin, jotka eivät liity protokollaan, mutta jotka voivat vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin.

Vaiheita, jotka voivat auttaa välttämään ennakkoluuloja, ovat vertailuryhmät, satunnaistaminen ja peittäminen.

Vertailuryhmät

Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa käytetään vertailuryhmiä lääketieteellisten strategioiden ja hoitojen vertailussa. Tulokset osoittavat, onko yhdellä ryhmällä parempi tulos kuin toisella.

Tämä tehdään yleensä kahdella tavalla:

1. Yksi ryhmä saa olemassa olevan sairauden hoidon ja toinen ryhmä uuden hoidon. Tutkijat vertaavat sitten, millä ryhmällä on paremmat tulokset.
2. Yksi ryhmä saa uuden hoidon ja toinen ryhmä saa plaseboa, inaktiivista tuotetta, joka näyttää testituotteelta.

Satunnaistaminen

Vertailuryhmien kliinisissä tutkimuksissa käytetään usein satunnaistamista. Osallistujat jaetaan vertailuryhmiin sattuman sijaan eikä valinnan mukaan. Tämä tarkoittaa, että kaikki kokeilun aikana havaitut erot johtuvat käytetystä strategiasta eikä osallistujien välisten erojen vuoksi.

Peittäminen tai sokeuttaminen

Peittäminen tai sokeuttaminen auttaa välttämään ennakkoluuloja ilmoittamatta osallistujille tai tutkijoille, mitä hoitoa osallistujat saavat.

Yksittäinen sokko: Tällöin joko osallistujat tai tutkijat eivät tiedä, mikä ryhmä on mikä.

Kaksoissokkoutettu: Tämä on silloin, kun sekä osallistujat että tutkijat eivät tiedä.

Hämmentävät tekijät

Sekoittaja voi vääristää kahden tai useamman ominaisuuden todellista suhdetta.

Esimerkiksi voitaisiin päätellä, että tupakansytyttimellä varustetut ihmiset sairastavat todennäköisemmin keuhkosyöpää, koska sytyttimen kantaminen aiheuttaa keuhkosyövän. Tupakointi on sekoittaja tässä esimerkissä.

Savukkeensytyttimellä varustetut ihmiset ovat todennäköisemmin tupakoitsijoita ja tupakoitsijat todennäköisemmin sairastavat keuhkosyöpää, mutta jotkut ihmiset saattavat kantaa sytytintä muihin tarkoituksiin.

Tämän huomioimatta jättäminen voi johtaa vääriin johtopäätöksiin.

Kuka on tutkimusryhmässä?

Jokaisen kliinisen tutkimuksen johtaa pääasiallinen tutkija, joka on yleensä lääkäri.

Tutkimusryhmään voi kuulua:

• lääkärit
• sairaanhoitajat
• sosiaalityöntekijät
• terveydenhuollon ammattilaiset
• tutkijat
• datanhallinta
• kliinisten tutkimusten koordinaattorit

Missä kliinisiä tutkimuksia tehdään?

Sijainti riippuu tutkimuksen tyypistä ja siitä, kuka sen järjestää.

Joitakin yleisiä paikkoja ovat:

• sairaalat
• yliopistot
• lääketieteelliset keskukset
• lääkärin vastaanotolla
• yhteisön klinikoilla
• liittovaltion rahoittamat ja teollisuuden rahoittamat tutkimuspaikat

Kuinka kauan kokeilut kestävät?

Tämä riippuu siitä, mitä tutkitaan muun muassa. Jotkut kokeet viime päivinä, kun taas toiset jatkuvat vuosia.

Ennen ilmoittautumista kokeiluun osallistujille kerrotaan, kuinka kauan sen odotetaan kestävän.

Suunniteltu ja organisoitu

Opintoja on erilaisia ​​ja niiden järjestämistavat ovat erilaisia. Tässä on joitain tutkimustyyppejä.

Havainnointitutkimukset

Kohorttitutkimukset ja tapaustutkimukset ovat esimerkkejä havainnointitutkimuksista.

Kohorttitutkimus

Kohorttitutkimus on tarkkailututkimus, jossa osallistujat valitaan ja seurataan eteenpäin ajoissa sen selvittämiseksi, kuinka todennäköisesti tauti kehittyy ryhmässä.

Kohorttitutkimus on havaintotutkimus, jossa valitaan tutkimusjoukko tai kohortti.

Tietoja kerätään selvittääkseen, mitkä aiheista ovat joko:

• erityinen ominaisuus, kuten veriryhmä, jonka uskotaan liittyvän kyseisen taudin kehittymiseen
• altistuminen tekijälle, joka voi liittyä sairauteen, esimerkiksi tupakointiin

Yksilö voitaisiin valita, koska hän tupakoi. Sitten heitä voidaan seurata ajoissa eteenpäin nähdäksesi, kuinka todennäköisesti he sairastavat muita ihmisiä.

Tämän tyyppistä tutkimusta käytetään sellaisten epäiltyjen riskitekijöiden vaikutusten tutkimiseen, joita ei voida hallita kokeellisesti, kuten tupakoinnin vaikutus keuhkosyöpään.

Kohorttitutkimusten tärkeimmät edut ovat:

• Altistuminen mitataan ennen taudin puhkeamista ja on siten todennäköisesti puolueeton taudin kehittymisen kannalta.
• Harvinaiset altistukset voidaan tutkia sopivalla tutkimuskohorttien valinnalla.
• Yhdelle altistukselle voidaan tutkia useita tuloksia - tai sairauksia.
• Sairauksien esiintyvyys voidaan laskea sekä altistetuissa että altistamattomissa ryhmissä.

Kohorttitutkimusten tärkeimmät haitat ovat:

• Ne ovat yleensä kalliita ja aikaa vieviä, varsinkin jos ne suoritetaan etukäteen, mikä tarkoittaa eteenpäin siirtymistä.
• Sekä altistumistilan että diagnostisten kriteerien muutokset ajan myötä voivat vaikuttaa yksilöiden luokitteluun altistumisen ja tautitilan mukaan.
• Lopputuloksessa voi olla informaatio-puolueellisuutta, koska kohteen altistustila on tiedossa.
• Seurannan menetykset saattavat aiheuttaa valintapoikkeamia.

Tapaustarkastukset

Tapaus-kontrollitutkimuksessa voidaan erottaa tietyn sairauden riskitekijät.

Tutkijat vertaavat ihmisiä, joilla on sairaus, ja niitä, joilla sitä ei ole. Työskentelemällä taaksepäin ajan myötä he tunnistavat, miten nämä kaksi ryhmää eroavat toisistaan.

Tapaushallintatutkimukset ovat aina takautuvia - taaksepäin katsottavia, koska ne alkavat lopputuloksesta ja seuraavat sitten altistusten tutkimista.

Tapaustarkastustutkimusten tärkeimmät edut ovat:

• Löytöjä voidaan saada nopeasti.
• Tutkimus voidaan toteuttaa vähimmäisrahoituksella tai sponsoroinnilla.
• Ne ovat tehokkaita harvinaisten sairauksien tai pitkien induktiojaksojen tutkimiseen.
• Laaja valikoima mahdollisia riskitekijöitä voidaan tutkia.
• Useita altistuksia voidaan tutkia.
• Ne vaativat vain vähän tutkittavia.

Tapausohjattujen tutkimusten tärkeimmät haitat ovat:

• Esiintymistietoja ei voida tuottaa.
• Ne ovat puolueellisia.
• Aikaisempien altistusten tarkkojen, puolueettomien mittausten saaminen voi olla vaikeaa, jos kirjanpito on riittämätöntä tai epäluotettavaa. Tätä kutsutaan tiedon puolueellisuudeksi.
• Säätimien valinta voi olla ongelmallista. Tämä voi aiheuttaa valinnan puolueellisuutta.
• Altistuksen ja taudin kronologista järjestystä voi olla vaikea tunnistaa.
• Ne eivät sovellu harvinaisten altistusten tutkimiseen, ellei altistuminen ole vastuussa suuresta osasta tapauksia.

Sisäkkäinen tapaustarkastustutkimus

Sisäkkäisessä tapaus-kontrollitutkimuksessa ryhmät - tapaukset ja kontrollit - tulevat samasta tutkimuspopulaatiosta tai kohortista.

Kun kohorttia seurataan eteenpäin, ilmenevistä tapauksista tulee tapaustarkastustutkimuksen ”tapauksia”. Kohortin vaikuttamattomista osallistujista tulee "kontrollit".

Sisäkkäiset tapaustarkastustutkimukset ovat halvempia ja vähemmän aikaa vieviä verrattuna kohorttitutkimukseen.

Taudin esiintyvyys ja esiintyvyysluvut voidaan toisinaan ennustaa sisäkkäisistä tapaus-kontrollikohorttitutkimuksista. Tämä ei ole mahdollista yksinkertaisesta tapaustarkastustutkimuksesta, koska altistuneiden henkilöiden kokonaismäärä ja seuranta-ajat ovat yleensä tuntemattomia.

Sisäkkäisten tapaustarkastustutkimusten tärkeimmät edut ovat:

• Tehokkuus: Kaikki kohortin osallistujat eivät tarvitse diagnostista testausta.
• Joustavuus: Ne mahdollistavat sellaisten hypoteesien testaamisen, joita ei ennakoitu kohortin suunnittelussa.
• Valintapoikkeamien vähentäminen: Tapaus- ja kontrolliryhmät otetaan otoksesta samasta populaatiosta.
• Tietojen puolueellisuuden vähentäminen: Riskitekijöiden altistumista voidaan arvioida tutkijan ollessa sokea tapaustilasta.

Suurin haittapuoli on, että tuloksilla on alhaisempi valta johtuen pienestä otoskoosta.

Ekologinen tutkimus

Ekologisessa tutkimuksessa tarkastellaan altistumisen ja väestön tai yhteisön tuloksen suhdetta.

Yleisiä ekologisen tutkimuksen luokkia ovat:

• maantieteelliset vertailut
• aika-suunta-analyysi
• muuttoliikkeen tutkimukset

Ekologisten tutkimusten tärkeimmät edut ovat:

• Ne ovat halpoja, koska rutiininomaisesti kerättyjä terveystietoja voidaan hyödyntää.
• Ne ovat vähemmän aikaa vieviä kuin muut tutkimukset.
• Ne ovat mutkattomia ja suoraviivaisia ​​ymmärtää.
• Ryhmille tai alueille mitattujen altistusten - kuten ruokavalio, ilmansaasteet ja lämpötila - vaikutuksia voidaan tutkia.

Ekologisten tutkimusten tärkeimmät haitat ovat:

• Ekologisena harhana tunnettuja vähennysvirheitä voi esiintyä. Se tapahtuu, kun tutkijat tekevät johtopäätöksiä yksilöistä yksinomaan ryhmätietojen analyysin perusteella.
• Altistumista loppusuhteille on vaikea havaita.
• Sekoittavista tekijöistä ei ole tietoa.
• Alueiden välillä voi olla järjestelmällisiä eroja altistusten mittauksessa.

Kokeelliset tutkimukset

Havainnointitutkimusten lisäksi on olemassa myös kokeellisia tutkimuksia, mukaan lukien hoitotutkimukset.

Satunnaistetut kontrolloidut tutkimukset

Satunnaistetussa kontrolloidussa tutkimuksessa yksilöt satunnaisesti kohdennetaan joko saamaan tiettyä interventiota (joka koostuu kahdesta eri hoidosta tai hoidosta ja lumelääkkeestä) tai ei.

Satunnaistettu kontrolloitu tutkimus (RCT) kohdistaa henkilöt satunnaisesti joko vastaanottamaan tai saamatta tiettyä interventiota.

Käytetään yhtä kahdesta eri hoidosta, tai hoitoa ja lumelääkettä.

Tämä on tehokkain tutkimustyyppi sen selvittämiseksi, mikä hoito toimii parhaiten. Se vähentää ulkoisten muuttujien vaikutusta.

RCT: n tärkeimmät edut ovat:

• Tutkijalla ei ole tietoista tai alitajunnan puolueellisuutta. Tämä takaa pohjimmiltaan ulkoisen pätevyyden.
• Hämmentävät muuttujat, kuten ikä, sukupuoli, paino, aktiivisuustaso ja niin edelleen, voidaan peruuttaa, kunhan otosryhmä on riittävän suuri.

RCT: n tärkeimmät haitat ovat:

• Ne ovat aikaa vieviä.
• Ne voivat olla kalliita.
• Ne edellyttävät suuria otosryhmiä.
• Harvinaisia ​​tapahtumia voi olla vaikea tutkia.
• Sekä vääriä positiivisia että vääriä negatiivisia tilastovirheitä on mahdollista.

Adaptiivinen kliininen tutkimus

Adaptiivinen suunnittelumenetelmä perustuu kerättyihin tietoihin. Se on sekä joustava että tehokas. Tutkimukseen ja meneillään olevien kliinisten tutkimusten tilastollisiin menettelyihin voidaan tehdä muutoksia.

Lähes kokeilu

Näennäiskokeelliset tai "satunnaiset" tutkimukset sisältävät laajan valikoiman interventiotutkimuksia, joita ei ole satunnaistettu. Tämän tyyppistä tutkimusta käytetään usein, kun RCT ei ole logistisesti toteutettavissa tai eettinen.

Todisteiden hierarkia

Useat todisteiden hierarkiat on perustettu, jotta eri tutkimusmenetelmät voidaan luokitella havaintojen pätevyyden mukaan.

Todisteiden hierarkiat mahdollistavat erilaisten tutkimusmenetelmien sijoittamisen havaintojen pätevyyden mukaan.

Kaikki tutkimussuunnitelmat eivät ole yhtä suuria virheriskin ja tulosten puolueellisuuden suhteen. Jotkut tutkimusmenetelmät tarjoavat parempaa näyttöä kuin toiset.

Alla on esimerkki todisteisiin perustuvan lääketieteen hierarkiasta pyramidina, joka vaihtelee alhaisemmasta todisteiden laadusta korkealaatuisiin todisteisiin ylhäällä.

Kliinisten tutkimusten vaiheet

Lääketieteelliset tutkimukset on jaettu eri vaiheisiin, joita kutsutaan vaiheiksi. FDA määrittelee nämä lääketestausta varten.

Varhaisen vaiheen tutkimuksissa tutkitaan lääkkeen turvallisuutta ja sen mahdollisesti aiheuttamia sivuvaikutuksia. Myöhemmissä kokeissa testataan, onko uusi hoito parempi kuin olemassa oleva hoito.

Vaiheen 0 tutkimukset: Farmakodynamiikka ja farmakokinetiikka

Vaihe 0 on tutkimusvaihe, joka auttaa toimittamaan kliinistä tietoa uudesta lääkkeestä aikaisemmassa vaiheessa.

Tämä vaihe:

• suoritetaan vaiheen 1 varhaisessa vaiheessa
• liittyy hyvin vähäiseen altistukseen ihmisille
• sillä ei ole terapeuttista tai diagnostista tarkoitusta, se rajoittuu seulontaan ja mikrodoseihin

Vaiheen 1 kokeet: Turvallisuuden seulonta

Vaiheen 0 jälkeen ihmisillä on vielä neljä kokeiden vaihetta. Nämä ovat usein päällekkäisiä. Vaiheet 1-3 tapahtuvat ennen lisenssin myöntämistä.

Vaiheen 1 ohjeisiin sisältyy:

• 20–80 terveellistä vapaaehtoista
• lääkkeen yleisimpien sivuvaikutusten todentaminen
• selvittää, miten lääke metaboloituu ja erittyy

Vaiheen 2 kokeet: Tehokkuuden määrittäminen

Jos vaiheen 1 tutkimukset eivät paljasta kohtuuttomia toksisuustasoja, vaiheen 2 tutkimukset voidaan aloittaa.

Tähän sisältyy:

• 36-300 osallistujaa
• alustavien tietojen kerääminen siitä, toimiiko lääke ihmisillä, joilla on tietty sairaus tai tila
• kontrolloidut tutkimukset, joissa verrataan lääkettä saaneita henkilöitä samanlaisessa tilanteessa oleviin ihmisiin, jotka saavat eri lääkettä tai lumelääkettä
• jatkuva turvallisuusarviointi
• tutkimukset lyhytaikaisista sivuvaikutuksista

Vaiheen 3 tutkimukset: Lopullinen vahvistus turvallisuudesta ja tehokkuudesta

Jos vaihe 2 on vahvistanut lääkkeen tehokkuuden, FDA ja sponsorit keskustelevat laajojen tutkimusten suorittamisesta vaiheessa 3.

Tähän sisältyy:

• 300-3000 osallistujaa
• keräämällä lisätietoja turvallisuudesta ja tehokkuudesta
• tutkimukset eri populaatioista
• tutkimalla erilaisia ​​annoksia parhaan reseptimäärän määrittämiseksi
• lääkkeen käyttö yhdessä muiden lääkkeiden kanssa tehokkuuden määrittämiseksi

Tämän vaiheen jälkeen täydelliset tiedot uudesta lääkkeestä toimitetaan terveysviranomaisille.

Tarkastuskokous

Jos FDA hyväksyy tuotteen markkinointia varten, tehdään markkinoinnin jälkeiset vaatimus- ja sitoutumistutkimukset.

FDA käyttää näitä tutkimuksia kerätäkseen lisää turvallisuutta, tehoa tai optimaalista käyttöä koskevia tietoja tuotteesta.

Uusi lääkesovellus

Kun hakemus on tarkistettu ja ennen vaiheen 4 kokeita, FDA: n arvioijat joko hyväksyvät uuden lääkehakemuksen tai antavat vastauskirjeen.

Lääkeponsori täydentää uuden lääkehakemuksen (NDA) ja pyytää FDA: ta harkitsemaan uuden lääkkeen hyväksymistä markkinointiin Yhdysvalloissa.

NDA sisältää:

• kaikki eläimistä ja ihmisistä saadut tiedot
• tietojen analysointi
• tietoa huumeiden käyttäytymisestä kehossa
• valmistuksen yksityiskohdat

FDA: lla on 60 päivää aikaa päättää, jättääkö se tarkistettavaksi.

Jos he päättävät jättää NDA: n, FDA: n tarkastustiimi nimetään arvioimaan sponsorin tutkimusta lääkkeen turvallisuudesta ja tehokkuudesta.

Seuraavat vaiheet on sitten suoritettava.

Lääkkeiden merkinnät: FDA tarkistaa lääkkeen ammattimerkinnät ja vahvistaa, että asianmukaiset tiedot jaetaan kuluttajille ja terveydenhuollon ammattilaisille.

Tilan tarkastus: FDA tarkastaa tilat, joissa lääke valmistetaan.

Lääkehyväksyntä: FDA: n tarkastajat joko hyväksyvät hakemuksen tai antavat vastauskirjeen.

Vaiheen 4 tutkimukset: Tutkimukset myynnin aikana

Vaiheen 4 kokeet tapahtuvat sen jälkeen, kun lääke on hyväksytty markkinointiin. Ne on suunniteltu sisältämään:

• yli 1000 potilasta
• kattava kokemus uuden lääkkeen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioinnista suuremmassa ryhmässä ja potilasryhmissä
• vertailu ja yhdistelmä muiden käytettävissä olevien hoitojen kanssa
• lääkkeen pitkäaikaisten sivuvaikutusten arviointi
• harvinaisempien haittatapahtumien havaitseminen
• lääkehoidon kustannustehokkuus verrattuna muihin perinteisiin ja uusiin hoitomuotoihin

Turvallisuusraportti

Kun FDA on hyväksynyt lääkkeen, markkinoinnin jälkeinen vaihe alkaa. Sponsori, yleensä valmistaja, toimittaa säännöllisiä turvallisuuspäivityksiä FDA: lle.

Kuka sponsoroi kliinisiä tutkimuksia?

Kliiniset tutkimukset ja tutkimus voivat maksaa satoja miljoonia dollareita. Ryhmiä, jotka rahoittavat kokeita, voivat olla:

• lääke-, biotekniikka- ja lääkinnällisten laitteiden yritykset
• akateemiset lääketieteelliset keskukset
• vapaaehtoisryhmät ja säätiöt
• Kansalliset terveyslaitokset
• ministeriöt
• lääkärit ja terveydenhuollon tarjoajat
• yksilöitä

Kuka voi osallistua?

Protokolla määrittää, kuka voi osallistua tutkimukseen.

Mahdolliset sisällyttämiskriteerit voivat olla:

• jolla on tietty sairaus tai tila
• "terve", ilman terveydentilaa

Poissulkemisperusteet ovat tekijöitä, jotka estävät joitain ihmisiä osallistumasta oikeudenkäyntiin.

Esimerkkejä ovat ikä, sukupuoli, tietyn tyyppinen tauti tai taudin vaihe, aiempi hoitohistoria ja muut sairaudet.

Mahdolliset edut ja riskit

Kliinisiin tutkimuksiin osallistumisella voi olla sekä hyötyjä että riskejä osallistujille.

Kliinisten tutkimusten mahdollisia etuja ovat seuraavat:

• Osallistujat pääsevät uusiin hoitoihin.
• Jos hoito osoittautuu onnistuneeksi, osallistujat hyötyvät ensimmäisten joukossa.
• Osallistujat, jotka eivät kuulu ryhmään uutta hoitoa saavalle ryhmälle, voivat saada tiettyyn tilaan tavanomaisen hoidon, joka voi olla yhtä hyvä tai parempi kuin uusi lähestymistapa.
• Terveyttä seuraa tiiviisti ja tukee terveydenhuollon tarjoajien ryhmä.
• Kliinisistä tutkimuksista kerätty tieto lisää tieteellistä tietoa, voi auttaa muita ja lopulta parantaa terveydenhuoltoa.

Mahdollisia riskejä ovat:

• Tietyn sairauden tavanomainen hoito voi joskus olla parempi kuin tutkittava uusi strategia tai hoidot.
• Uusi lähestymistapa tai hoito voi toimia hyvin joillekin osallistujille, mutta ei välttämättä toisille.
• Saattaa olla odottamattomia tai odottamattomia sivuvaikutuksia, erityisesti vaiheen 1 ja vaiheen 2 kokeissa ja sellaisilla lähestymistavoilla kuin geeniterapia tai uudet biologiset hoidot.
• Sairausvakuutus ja terveydenhuollon tarjoajat eivät aina kata kliiniseen tutkimukseen osallistuvien potilaiden hoitoa ja kustannuksia.

Mitä suostumuksen antaminen tarkoittaa?

Osallistujien odotetaan lukevan suostumusasiakirja perusteellisesti, päättävän, haluavatko he ilmoittautua ja allekirjoittaa ennen kuin he voivat osallistua kokeiluun.

Tietoon perustuva suostumusasiakirja selittää riskit ja potentiaaliset hyödyt osallistumisesta kliiniseen tutkimukseen.

Asiakirjassa on oltava muun muassa seuraavat elementit:

• tutkimuksen tarkoitus
• ennakoitavissa olevat epämukavuuden riskit
• mahdolliset edut

Osallistujien odotetaan lukevan suostumusasiakirja perusteellisesti, päättävän, haluavatko he ilmoittautua ja allekirjoittaa ennen kuin he voivat osallistua kokeiluun.

Ovatko kliiniset tutkimukset turvallisia?

FDA pyrkii varmistamaan, että jokaisella, joka harkitsee liittymistä kokeiluun, on pääsy kaikkiin luotettaviin tietoihin, joita he tarvitsevat tietoisen valinnan tekemiseksi, mukaan lukien tiedot riskeistä.

Vaikka osallistujille aiheutuvia riskejä hallitaan ja seurataan, jotkut riskit voivat olla väistämättömiä lääketieteellisten tutkimusten luonteesta johtuen.

Kuinka osallistujia suojellaan?

Hyvä kliininen käytäntö (GCP) määritellään standardiksi kliinisten tutkimusten tai tutkimusten suunnittelulle, suorittamiselle, suoritukselle, seurannalle, auditoinnille, kirjaamiselle, analysoinnille ja raportoinnille.

Osallistujien turvallisuus on etusijalla. Jokaisessa tutkimuksessa tieteellinen valvonta ja potilaan oikeudet edistävät heidän suojeluaan.

Hyvän kliinisen käytännön (GCP) tavoitteena on varmistaa, että kokeissa noudatetaan eettisiä ja asianmukaisia ​​menettelytapoja.

GCP: n noudattaminen antaa yleisölle varmuuden siitä, että osallistujien turvallisuus ja oikeudet on suojattu.

Sen tavoitteena on

• suojella osallistujien oikeuksia, turvallisuutta ja hyvinvointia
• taata, että kerätyt tiedot ovat luotettavia, eheitä ja asianmukaisen laadukkaita
• antaa ohjeita ja standardeja kliinisen tutkimuksen suorittamiseksi

GCP: n perusteet asetettiin ensimmäisen kerran vuonna 1947. Pääkohdat olivat, että tutkijoiden on kaikissa kokeissa taattava:

• vapaaehtoinen osallistuminen
• tietoinen suostumus
• riskien minimointi

Ajan myötä lisäykset ovat vaihdelleet heikoimmassa asemassa olevien väestöryhmien lisäsuojelun luomisesta tutkimusta tekeville elimille.

Potilaan oikeudet

Potilaan oikeuksien suojaamisen tapoja ovat seuraavat:

Tietoon perustuva suostumus on prosessi, jossa kliinisen tutkimuksen osallistujille toimitetaan kaikki tutkimuksen tosiasiat. Se tapahtuu ennen kuin osallistujat suostuvat osallistumaan ja kokeilun aikana. Tietoon perustuva suostumus sisältää tiedot hoidoista ja testeistä, joita voidaan saada, sekä mahdollisista eduista ja riskeistä.

Muut oikeudet: Ilmoitettu suostumusasiakirja ei ole sopimus; osallistujat voivat vetäytyä tutkimuksesta milloin tahansa riippumatta siitä, onko koe täydellinen vai ei.

Lasten oikeudet ja suoja: Vanhemman tai laillisen huoltajan on annettava laillinen suostumus, jos lapsi on 18-vuotias tai nuorempi. Jos tutkimukseen voi liittyä pienempi riski, molempien vanhempien on annettava lupa. Yli 7-vuotiaiden lasten on suostuttava osallistumaan kliinisiin kokeisiin.

Kuinka löydän kliinisen tutkimuksen?

Tietoja nykyisistä kliinisistä tutkimuksista löytyy täältä.