Uusi kokeiltu hoito voi palauttaa aivosolut Parkinsonin taudissa
Joukossa kliinisiä tutkimuksia on testattu Parkinsonin taudin kokeellinen hoito, joka käyttää uutta lähestymistapaa: lääkkeen antaminen suoraan aivoihin istutettujen porttien kautta. Johtavat tutkijat uskovat, että tämä voi olla "läpimurto" terapeuttinen strategia neurologisissa olosuhteissa.
Uudessa tutkimussarjassa, joka huipentui avoimeen tutkimukseen (jossa osallistujat tiesivät, mitä hoitoa he saisivat), tutkijat ovat alkaneet testata uuden Parkinsonin taudin hoidon - ja antotavan - tehokkuutta.
Suuri joukko tutkijoita eri instituutioista eri puolilta Yhdistynyttä kuningaskuntaa ja Kanadaa, mukaan lukien Bristolin yliopisto ja Cardiffin yliopisto Iso-Britanniassa, sekä British Columbian yliopisto Vancouverissa, Kanadassa, suunnittelivat ja suorittivat tutkimuksen.
Tutkimuksessa tutkijat pyrkivät palauttamaan hajoavia dopamiinia tuottavia aivosoluja ihmisillä, joilla lääkärit olivat diagnosoineet Parkinsonin taudin.
Koska dopamiini on hermovälittäjäaine, joka auttaa säätelemään kehon liikkeiden hallintaa ja ketteryyttä, dopamiinin heikentynyt tuotanto - johtuen sitä vapauttavien aivosolujen muutoksista - johtaa Parkinsonin tautia kuvaaviin motorisiin oireisiin.
Nykyisen tutkimuksen suorittanut tutkimusryhmä päätti yrittää kunnostaa nämä aivosolut nostamalla gliasolulinjaperäisen neurotrofisen tekijän (GDNF) tasoja, eräänlainen proteiini, joka tukee hermosolujen terveyttä.
Tulosraportissa - joka näkyy Parkinsonin taudin lehti - tutkijat selittävät, että he eivät vain testanneet uutta terapiaa, vaan myös innovatiivisen antotavan - kalloon istutetun portin kautta.
Erittäin rohkaisevia tuloksia
Alun perin tutkimusryhmä teki pienen pilottitutkimuksen kuuden osanottajan kanssa - jotka kaikki elivät Parkinsonin taudissa - joiden päätavoitteena oli selvittää, onko uusi terapeuttinen lähestymistapa turvallinen vai ei.
Seuraavassa vaiheessa 35 muuta Parkinsonin tautia sairastavaa osallistui kaksoissokkoutettuun tutkimukseen, kun he eivätkä terapiaa antaneet tutkijat eivät tienneet, tekivätkö kukin kokeellista hoitoa vai lumelääkettä.
Tämä tutkimus kesti 9 kuukautta (40 viikkoa), jonka aikana joukkue antoi puolelle vapaaehtoisista kuukausittaisia GDNF-infuusioita ja antoi lumelääkettä toiselle puoliskolle, joka toimi kontrolliryhmänä.
Lopuksi tutkijat järjestivät avoimen kokeilun edellisten testien tulosten pohjalta. Tässä tutkimuksessa vapaaehtoisilla, jotka olivat aiemmin saaneet GDNF: ää, jatkettiin tätä hoitoa vielä 40 viikkoa.
Samaan aikaan niillä, jotka saivat aiemmin lumelääkettä, oli nyt GDNF 40 viikon ajan. "Lokakuusta 2013 huhtikuuhun 2016 kaikki 41 vanhempien tutkimuksen suorittanutta potilasta seulottiin osallistumiseksi jatkotutkimukseen", tutkijat kirjoittavat.
Lääkkeen saamiseksi osallistujat sopivat, että heidän taitoihinsa istutetaan erityinen portti, jonka avulla huumeiden infuusiot pääsivät suoraan aivoihinsa. Istutuksen jälkeen vapaaehtoiset saivat kaiken kaikkiaan yli 1 000 lääkeinfuusiota kerran 4 viikossa.
Kun ne analysoivat ensimmäisen 9 kuukauden (40 viikkoa) tutkimuksen tuloksia, tutkijat eivät nähneet muutoksia lumelääkettä saaneiden osallistujien aivoissa. He huomauttivat kuitenkin, että GDNF-hoitoa saaneilla vapaaehtoisilla oli 100 prosentin parannus putamenissa, aivojen alueella, joka sisältää dopamiinia tuottavia soluja.
"Aivotutkimusten parannuksen alueellinen ja suhteellinen laajuus ylittää kaiken, mitä aiemmin on nähty Parkinsonin taudin kirurgisesti annetuissa kasvutekijähoidoissa", huomauttaa tutkimuksen johtava tutkija Alan Whone.
"Tämä edustaa vielä vakuuttavimpia todisteita siitä, että meillä voi olla keinot herättää ja palauttaa Parkinsonin taudissa vähitellen tuhoutuvat dopamiinin aivosolut", Whone jatkaa.
"Merkittävä läpimurto"
18 kuukauden kohdalla, kun osallistujat olivat olleet GDNF-hoidossa joko 9 kuukautta tai koko 18 kuukautta, tutkijat havaitsivat, että jokainen oli alkanut kokea lievää tai merkittävää motoristen oireiden paranemista, kun he vertailivat heitä suorituskykypisteisiinsä ennen kokeita. Tutkijat päättelivät myös, että pitkäaikainen altistuminen GDNF: lle oli turvallista.
Joukkue varoittaa kuitenkin, että avoimen tutkimuksen lopussa oireiden paranemisen suhteen ei ollut merkittäviä eroja osallistujien välillä, jotka olivat saaneet GDNF: tä 40 viikon ajan (9 kuukautta), ja niiden välillä, jotka olivat saaneet sitä kaksinkertaisena kyseisen ajanjakson ajan. .
Tästä syystä tutkijat väittävät, että heidän on tehtävä lisätutkimuksia, joissa arvioidaan, kuinka kauan henkilön tulisi saada hoitoa saadakseen eniten hyötyä.
Steven Gill, tutkimuksen tekijä ja innovatiivisen lääkehallintalaitteen suunnittelija, painottaa kuitenkin, että nykyiset havainnot viittaavat siihen, että tämä uusi hoito on ehdottoman turvallista ja toteuttamiskelpoista ja että ihmiset voivat antaa sitä pitkään.
Lisäksi hän toteaa, että lääkkeiden antaminen suoraan niiden aivojen alueille, joihin he kohdistavat, voi mullistaa terapeuttiset lähestymistavat neurologisiin tiloihin.
"Tämä tutkimus on osoittanut, että voimme infusoida lääkkeitä turvallisesti ja toistuvasti suoraan potilaiden aivoihin kuukausien tai vuosien aikana", Gill sanoo.
"Tämä on merkittävä läpimurto kyvyssä hoitaa neurologisia sairauksia, kuten Parkinsonin tauti, koska useimmat mahdollisesti toimivat lääkkeet eivät pääse verenkierrosta aivoihin luonnollisen suojaavan esteen vuoksi."
Steven Gill
