Mikä on satunnaistettu kontrolloitu tutkimus?
Satunnaistetut kontrolloidut tutkimukset ovat luotettavin menetelmä uusien hoitojen testaamiseen.
Niistä on tullut standardi, jonka lääkeyritysten on täytettävä laskettaessa ja todistettaessa kokeellisen lääkkeen tehoa ja turvallisuutta.
Tässä artikkelissa tarkastellaan satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen (RCT) asetuksia ja etuja sekä joitain lumelääkehoidon eettisiä näkökohtia.
Mikä on satunnaistettu kontrolloitu tutkimus?
Tutkijat perustivat kokeilun, jolla testattiin lääkkeen vaikutukset tiettyyn ihmisryhmään samalla kun mitattiin toista vertailua varten.
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen tieteellinen suunnittelu on seuraava:
- Satunnaistettu: Tutkijat päättävät satunnaisesti, mitkä tutkimuksen osallistujat saavat uuden hoidon ja mitkä lumelääkettä tai väärennettyä hoitoa.
- Kontrolloitu: Koe käyttää vertailuryhmää vertailuun tai vertailuun. Kontrolliryhmässä osallistujat eivät saa uutta hoitoa, vaan he saavat sen sijaan lumelääkettä tai vertailuhoitoa.
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyy uuden hoidon yleensä turvalliseksi ja tehokkaaksi laajempaan käyttöön vain, jos tulokset osoittavat, että lääkkeen vaikutukset ovat sen väitteiden mukaisia, ja jos nämä edut tapahtuvat aiheuttamatta vaarallisia haittavaikutuksia .
Vuosien 1999 ja 2014 välillä kuitenkin 76 hakemusta sai hyväksynnän ilman RCT: tä. Keskustelu jatkuu siitä, onko tuote ehdottomasti turvallinen ohittamatta RCT: tä.
Syyt satunnaistamiseen
Satunnaistaminen estää tulosten vääristymisen tai tahallisen manipuloinnin. Sekä osallistujat että tutkijat voivat vaikuttaa tuloksiin, elleivät tutkijat osoita osallistujia ryhmiin satunnaisesti.
Tutkijat viittaavat tähän tulosten vääristymiseen valinnan puolueellisuutena. RCT poistaa valinnan puolueellisuuden poistamalla valinnan elementin.
Esimerkiksi ilman satunnaistamista tutkijat voivat tietoisesti tai alitajuisesti kohdistaa potilaat aktiivihoitoa saavaan ryhmään, jos he näyttävät hyötyvän kokeellisesta hoidosta. Tämä voi tehdä hoidosta näyttävän hyödyllisemmältä kuin se todellisuudessa on.
Toisaalta, jos tutkijat haluavat osoittaa tietyn hoidon tehottomuuden tai potentiaalisen vaaran, he voivat antaa hoitoa saavalle ryhmälle osallistujia, joilla on suurempi komplikaatioiden riski tai pienempi onnistumismahdollisuus.
Valintahäiriöiden riski voi olla korkea myös sellaisten tutkijoiden kokeissa, jotka ovat saaneet joko suoraa tai epäsuoraa rahoitusta lääkeyritykseltä ja jotka haluavat todistaa uuden lääkkeen tehokkuuden ja turvallisuuden.
Tästä syystä tutkijoiden on paljastettava mahdolliset eturistiriidat kliinistä tutkimusta suorittaessaan, koska lääkevalmistajilla on selvä taloudellinen etu saavuttaa positiivisia tuloksia.
Tietäen, mitkä osallistujat saavat kokeellista lääkettä, voi johtaa sekä hyvään että kyseenalaiseen motivaatioon. Lääkäreillä voi olla hyvät aikomukset vaikuttaa tuloksiin. Jopa valintaperiaate, jolla on hyvät aikomukset, kuten tutkijoiden huoli lääkkeen turvallisuudesta, on tieteellisesti perusteetonta.
Jos aktiivinen hoito näyttää tuottavan esimerkiksi vakavia sivuvaikutuksia, lääkärit voivat yrittää suojata tietyntyyppisiä osallistujia lääkkeeltä. Eri kohteiden kohtelu eri tavoin kokeilun aikana vähentää vertailun kaltaisten vertailujen eheyttä ja antaa vääriä tuloksia.
Satunnaistaminen poistaa ennakkoluulot ja mahdollistaa todella suoran vertailun kahden ryhmän välillä kokeessa ja antaa todellisen kuvan siitä, miten lääke reagoi laajemman väestön kanssa levityksen jälkeen.
Ohjattu elementti
Satunnaistetun kontrolloidun tutkimuksen kontrolliryhmän tarkoituksena on auttaa vähentämään todennäköisyyttä, että tutkijoiden kokeen aikana tunnistamat edut tai riskit johtuvat kokeellisen hoidon ulkopuolisista tekijöistä.
Kontrolliryhmän puuttuminen merkitsisi sitä, että tutkijat eivät voineet katsoa lääkkeen tai hoidon parantuneen tai heikentyneen terveydelle.
Muut kliinisen tutkimuksen tekijät voivat selittää tuloksia. Ilman vertailua siihen, mitä tapahtuu samankaltaisissa osallistujissa, jotka kohtaavat samanlaisia olosuhteita saamatta uutta lääkettä, havaittujen terveysmuutosten tarkka mittaaminen ei olisi mahdollista.
Kontrolliryhmä on keskeinen osa suuria kokeita. Tarpeeksi ihmisten on osallistuttava varmistaakseen, että mahdollisuuseroilla ja epätavallisilla olosuhteilla ei ole ratkaisevaa vaikutusta tuloksiin.
Tutkijat sopivat yleensä vertailuryhmässä oleviin ihmisiin iän, sukupuolen ja etnisen alkuperän sekä kaikkien muiden tekijöiden, jotka voivat vaikuttaa lääkkeen tai hoidon vaikutuksiin, kuten ruumiinpaino, tupakointitila tai muut sairaudet.
Kontrolliryhmä voi saada lumelääkettä. Tämä on näennäishoito, joka muistuttaa läheisesti kokeellista hoitoa, mutta ei sisällä vaikuttavaa ainetta, joka aiheuttaa hoidon oletettuja etuja. Vaihtoehtoisesti he voivat saada tavanomaista hoitoa ilman tutkittavia lisäelementtejä.
Joissakin tapauksissa, tyypillisesti ne, jotka tutkivat intervention etuja terveille yksilöille, kuten täydennys, kontrolliryhmä ei ehkä saa hoitoa ja koostuu yksinkertaisesti henkilöistä, jotka ovat samanlaisia kuin lisäravinteen tai hoidon saaneet.
Kontrolliryhmän laatu on tärkeä, kun otetaan huomioon sen osallistujien samankaltaisuus aktiivisen ryhmän kanssa. Satunnaistaminen auttaa varmistamaan, ettei mikään ennakkoluulo vaikuta ihmisten valintaan kontrolliryhmään.
Korkealaatuisissa kliinisissä tutkimuksissa julkaistaan lähtötilanteen mittaukset sekä tutkimuksen hoito- että vertailuryhmille suoran vertailun mahdollistamiseksi.
Vertailu tavalliseen hoitoon
Tutkijat suunnittelevat joitain tutkimuksia, joissa tutkitaan uusia taudin lääkkeitä tai hoitoja siten, että kontrolliryhmä saa vakiintuneen tai vakiohoidon kyseiselle tilalle, ei lumelääkettä tai näennäishoitoa.
Tämäntyyppinen valvonta pyrkii tunnistamaan uuden lääkkeen mahdollisen vertailevan hyödyn nykyisin käytettävissä oleviin hoitovaihtoehtoihin. Vaikka uudella lääkkeellä näyttää olevan myönteinen vaikutus, vakiintunut hoito voi silti olla turvallisempaa ja tehokkaampaa.
Vertailevat tutkimukset ovat tärkeitä uusien lääkkeiden ja hoidon lisäksi. Ne voivat auttaa ohjaamaan terveydenhuollon resurssien kohdentamista koskevia päätöksiä.
Terveydenhuollon päätöksentekijät ympäri maailmaa ovat usein erityisen kiinnostuneita siitä, miten uusi lääke kilpailee nykyisten hoitovaihtoehtojen kanssa, ottaen huomioon kustannustehokkuuden, mahdolliset vaikutukset elämänlaatuun ja muut tekijät, jotka kuvaavat kuvan kokonaishyötyistä ja kustannuksista. huumeiden yhteiskunnalle ja yksilöille.
Poliittisten päättäjien on myös otettava huomioon kliinisten tutkimusten monimuotoisuuden puute tehdessään päätöksiä terveydenhuollon ohjeista ja rahoituksesta.
Historiallisesti kliiniset tutkimukset on tyypillisesti tehty valkoisilla miespotilaisilla, mikä on johtanut useiden lääkkeiden ja toimenpiteiden hyväksymiseen, jotka ovat myöhemmin näyttäneet olevan vähemmän tehokkaita tai riskialttiimpia eri sukupuolta tai etnistä alkuperää olevilla ihmisillä.
RCT: t auttavat kiertämään tämän ennakkoluulon.
Tutkimus muilla kuin ihmisillä eläimillä tai rajoitetulla osalla populaatiota on useimmissa tapauksissa riittämätön suositella huumeiden tai hoidon laajaa käyttöä yleisessä populaatiossa.
Joidenkin lääkkeiden hyväksyminen eläintutkimuksiin on johtanut merkittäviin haittoihin ihmisille, koska muut kuin eläimet ovat yleensä huono malli ennustettaessa ihmisen reaktiota lääkkeeseen tai hoitoon.
Eettiset näkökohdat
Tieteellisen tutkimuksen suunnittelu ei ole aina käytännöllistä.
Todellisen lumelääkkeen saavuttaminen ja peittäminen voi olla vaikeaa. Joissakin tapauksissa lumelääkkeen antaminen on epäeettistä.
Seuraavat käytännön rajoitukset voivat häiritä RCT: n suunnittelua:
- Hoitoja, jotka ovat invasiivisempia, joihin liittyy laitteita tai leikkauksia, voi olla mahdotonta kuvitella realistisesti vertailuryhmässä.
- Liian harvoilla ihmisillä saattaa olla tietty sairaus, ja he ovat myös tutkittavissa sekä hoitoryhmissä että muissa ryhmissä.
- Osallistujien rekrytointi tiettyyn kokeeseen voi olla liian vaikeaa.
Lumelääkettä käyttävä tutkimus ei välttämättä ole oikeudenmukainen osallistujia kohtaan. Esimerkiksi lumelääke ei ole eettinen käytettäväksi tutkimuksen aikana vakavan tai elämää rajoittavan sairauden hoidossa, jos se tarkoittaisi osallistujan normaalin hoitomenettelyn kieltämistä.
Näissä olosuhteissa tutkijat antaisivat jo käytettävissä olevan hoidon vertailuryhmälle. Osallistujat eivät uhraisi tavanomaista hoitoa nuken hoidon vuoksi.
Tutkijat voivat käyttää erilaista kokeilumallia, jos olemassa olevaa hoitoa ei ole käytettävissä. Riippumattomat eettiset arviointilautakunnat tekevät päätöksen siitä, ovatko kokeilusuunnitelmat oikeudenmukaisia osallistujille.
Kliininen tutkimus ei voi jatkua ilman tätä eettistä hyväksyntää.
Ottaa mukaan
RCT: t ovat kultastandardi hoitojen ja lääkkeiden kliinisessä testauksessa.
Tutkija osoittaa osallistujia kokeellisiin ja lumeryhmiin satunnaisesti, poistaen mahdolliset valintahäiriöt näytteestä. Valintaperiaate voi vääristää tuloksia tavalla, joka hyödyttää tutkijaa tai tutkimusta rahoittavaa laitosta tieteellisen eheyden kustannuksella.
Lumelääke on kokeellista lääkettä muistuttava hoito. Kun lumelääkettä ei ole eettinen käyttää, esimerkiksi kokeissa sellaisten hengenvaarallisten sairauksien hoitamiseksi, joiden osallistuja ei voi lopettaa hoitojaan, tutkijat käyttävät erilaisten lääkkeiden käyttöä vakiona.
Lääkkeen tai hoidon on yleensä läpäistävä RCT ennen kuin FDA hyväksyy sen turvalliseksi ja tehokkaaksi laajemmalle levitykselle.
K:
En ole tutkija. Mikä vaikutus RCT: llä on elämässäni, jos en ole osa sitä?
A:
Monet päivittäin käyttämistäsi lääkkeistä on testattu ihmisillä, usein RCT-muodossa, turvallisuuden ja tehokkuuden osoittamiseksi.
RCT: t tarjoavat parhaan mahdollisuuden osoittaa, että lääkitys ei ole vain tehokas siinä, mitä se väittää tekevän, mutta myös hyvin siedetty, turvallinen annostelemiseksi ja tärkeä terveydellesi.
Daniel Murrell, MD Vastaukset edustavat lääketieteen asiantuntijoidemme mielipiteitä. Kaikki sisältö on ehdottoman informatiivista eikä sitä tule pitää lääketieteellisenä neuvona.
